大好きな先輩まとめ
◆ HGF遺伝子治療用製品の開発状況につて

米国の南カリフォルニア大学のアームストロング博士によると、米国での重症下肢虚血の患者の5年後の死亡率は57％と報告されており、肺がんの死亡率80％に近い、生命予後に重大な影響を及ぼす重篤な疾患とのことなので、がん治療の早期発見、早期治療と同様に、閉塞性動脈硬化症についても早期に治療を開始することが重要とのことです。

米国では、軽度から中等度の閉塞性動脈硬化症(CLTI)の患者を対象として後期第２相臨床試験を実施した結果、優れた結果が確認できたことから、2024年９月にFDAよりブレイクスルー・セラピーの指定を受けることが出来たと報告されています。

米国での第２相臨床試験の結果については、米国心臓学会(AHA)が発刊している「Circulation: Cardiovascular Interventions」に論文として掲載されていますが、治癒までの期間については、中等度のCLTI患者の潰瘍完治までの期間を有意に短縮出来たことこと、そして治癒した潰瘍の割合については中等度のCLTI患者への治療では、高い有効性を実証されたと報告されています。

この結果を受けて、HGF遺伝子治療用製品についての今後の申請プロセスについては、米国後期第２相臨床試験の良好な結果を受けてFDAとの協議した結果、臨床試験を終了とし、生物製剤認可申請(BLA)を行うことが出来た報告されています。

また、上市後の原薬製造・供給体制の確立については世界有数の医薬品及びバイオ医薬品製造企業であるベーリンガー・インゲルハイム社と製造に関する協定締結が行われています。