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公開 公式サークル
稀少疾患のこと、一歩踏み込んで考えてみよう!キャンペーン

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    挑戦の原動力は「患者さんの声」。アンジェスのエピソードで心に残ったことは?

    みなさん、こんにちは。「つながる遺伝子ラボ」スタッフのあんじゅです。アンジェスの挑戦に関するテーマに様々なコメントをいただき、ありがとうございました。

    みなさん、こんにちは。
    「つながる遺伝子ラボ」スタッフの あんじゅです。

    アンジェスの挑戦に関するテーマに様々なコメントをいただき、ありがとうございました。
    挑戦の背景には、患者さんやご家族、そして患者会のみなさんとの温かなつながりがあります。

    1990年代後半、日本ではまだ承認されていなかったムコ多糖症VI型の治療薬「ナグラザイム(R)」。
    この病気は、体内で必要な酵素が生まれつき欠損または機能が低下することで、骨の変形や関節の硬直、筋肉の膠着(こうちゃく)など、生活に大きな制限をもたらします。
    当時、日本では治療薬がなく、患者さんのご家族がアメリカから個人輸入をしていました。
    治療費は年間数千万円にも及び、経済的にも精神的にも大きな負担となっていたそうです。

    その状況を知ったのが、アンジェスの山田社長でした。
    知り合いの小児科の先生から患者さんのご両親を紹介していただき、実際にお父さまに会ったそうです。そして患者会を結成され、課題を解決しようとするご家族の姿に深く心を打たれたそうです。
    早速アメリカ企業に連絡を取り、日本における「ナグラザイム」の開発販売権について交渉を始めました。

    想いが通じ、2年後に日本での承認が実現。
    国内のムコ多糖症VI型患者はわずか9人。そのうち3人が骨髄移植を選択し、残る6人にこの治療薬が届けられました。
    その後、患者様からアンジェスに感謝状が贈られたそうです。

    「たとえ国内に数人でも患者さんがおられたら手を差し伸べたい」。
    この言葉に象徴されるように、アンジェスは患者さんやご家族、そして患者会の声に耳を傾けながら、医療の未来を切り拓く挑戦を続けています。

    *-*-*-*-*-*-*-*-*-*-*-*-*
    患者さんとの出会いのエピソードで、心に残ったことは?
    *-*-*-*-*-*-*-*-*-*-*-*-*

    今回のエピソードを読んで感じたことのほか、心に残ったことを聞かせてください。

    たとえば、
    -------------------------------------------
    ●患者さんの声が新薬開発のきっかけになるということに、感動しました。ニュースで聞くだけでは分からない現場の想いが伝わってきて、医療の世界がより身近に感じられました。

    ●お子さんを思うご両親の行動力に胸を打たれました。高額な薬を求めて街頭に立たれたというお話を知り、患者さんやご家族の「希望をつなぐ力」を強く感じました。
    -------------------------------------------

    みなさんが感じたことを、自由な視点で書いていただければ嬉しいです。アンジェスの担当者に聞いてみたいことも、ぜひコメントしてください。

    「ナグラザイム(R)」の経験は、新しい事業につながっていきます。
    アンジェスの挑戦は、今後もみなさんにお届けしていきます。

    ▼コメント投稿はこちらから
    https://cs.beach.jp/scu/916hq

    それでは、みなさんからの投稿を楽しみにしています。

    (「つながる遺伝子ラボ」スタッフ あんじゅ)

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    • 52

    患者さんとの出会いのエピソードで、心に残ったことは?

    from: ステラさん

    1分前

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    安く成りますようにです

    from: 山麓さん

    9分前

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    出来ないひとも多そうです

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    生まれてすぐの赤ちゃん、稀少疾患はどこまで見つかるの?

    みなさん、こんにちは。「つながる遺伝子ラボ」スタッフのあんじゅです。生まれたばかりの赤ちゃんは、見た目では元気そうに見えても、体の中に小さな“サイン”

    みなさん、こんにちは。
    「つながる遺伝子ラボ」スタッフの あんじゅです。


    生まれたばかりの赤ちゃんは、見た目では元気そうに見えても、体の中に小さな“サイン”を持っていることがあります。
    日本では、全ての赤ちゃんが生後4~6日頃に「新生児マススクリーニング検査」を受け、先天性代謝異常等の病気を確認しています。
    検査で陽性を示した場合、専門医の診察を受け、必要に応じた治療や生活の指導により、障害の発生を防ぐことができるのです。

    ただ、実はこの検査でわかる病気には限りがあります。
    現在の仕組みでは、主に20種類前後の病気を調べていますが、中には「治療できるのに検査対象に入っていない希少疾患」もあります。
    最近では、「拡大新生児スクリーニング検査」という新しい取り組みも進んでおり、希少疾患を追加で調べることができますが、自治体によって導入状況が異なり、受けられる地域とそうでない地域があるのが現状です。

    *-*-*-*-*-*-*-*-*-*-*-*-*
    “早く見つけられる”ということを聞いたとき、どんな印象を持ちますか?
    *-*-*-*-*-*-*-*-*-*-*-*-*

    “早く見つけられる”ということを聞いたとき、どんな印象を持ちますか?
    みなさんが感じたことも自由に投稿してください。
    たとえば、
    -------------------------------------------
    ●赤ちゃんの頃から病気を調べることに少し怖さも感じますが、もし早く見つけられるなら、その子や家族にとって安心につながるのかもしれませんね。

    ●病気って「治すこと」だけが大事だと思っていましたが、「早く気づくこと」もすごく大切なんだと感じました。検査で将来が変わるかもしれないって考えると、医療ってすごいです。
    -------------------------------------------

    みなさんが感じたことを、自由な視点で書いていただければ嬉しいです。

    ▼コメント投稿はこちらから
    https://cs.beach.jp/scu/816py


    ‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥
    \「稀少疾患のこと、一歩踏み込んで考えてみよう!キャンペーン」開催中!/
    <応募締切:2025年12月25日(木)13時まで>

    当コミュニティ内のテーマのうち、キャンペーン期間中、2テーマ以上にコメントを投稿してくださった方の中から、100名様へAmazonギフトカード500円分をプレゼントいたします♪
    https://cs.beach.jp/scu/916pz
    ぜひ、楽しみながらご参加くださいね!
    ‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥

    それでは、みなさんからの投稿を楽しみにしています。

    (「つながる遺伝子ラボ」スタッフ あんじゅ)

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    • 41

    “早く見つけられる”ということを聞いたとき、どんな印象を持ちますか?
    みなさんが感じたことも自由に投稿してください。

    from: ステラさん

    2分前

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    これは凄い話です

    from: マークさん

    24分前

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    支援はありますか?

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    【素朴な疑問も大歓迎】遺伝子治療やアンジェスの挑戦、もう少し知りたいなと思ったことは?

    みなさん、こんにちは。「つながる遺伝子ラボ」スタッフのあんじゅです。これまでのテーマでは、「創業のきっかけや名前に込めた想い」「新薬開発の難しさ」、そ

    みなさん、こんにちは。
    「つながる遺伝子ラボ」スタッフの あんじゅです。

    これまでのテーマでは、「創業のきっかけや名前に込めた想い」「新薬開発の難しさ」、そして「患者さんとのつながり」などアンジェスの挑戦や想いをお届けしてきました。

    どのテーマにも、みなさんから温かく、そして真剣なコメントをたくさんいただきました。
    ひとつひとつ、コメントを拝見しています。

    今回は、これまでの投稿を振り返りながら、みなさんが「もう少し知りたいな」と感じたことを聞かせてください。
    たとえば、
    「遺伝子治療って実際どんな仕組みなの?」
    「アンジェスが取り組む研究って、どんな病気に関係しているの?」
    「研究開発の裏側にはどんな想いがあるんだろう?」
    そんな素朴な疑問も大歓迎です。

    *-*-*-*-*-*-*-*-*-*-*-*-*
    【素朴な疑問も大歓迎】
    遺伝子治療やアンジェスの挑戦、もう少し知りたいなと思ったことは?

    *-*-*-*-*-*-*-*-*-*-*-*-*


    こちらのテーマをみなさんと一緒に振り返りましょう。

    ●アンジェスの名前の由来は〇〇。名前に込めた想いとは
    https://cs.beach.jp/scu/716kx

    ●確率は3万分の1。新薬開発の挑戦を続ける理由とは?
    https://cs.beach.jp/scu/816ky

    ●挑戦の原動力は「患者さんの声」。アンジェスのエピソードで心に残ったことは?
    https://cs.beach.jp/scu/916kz

    たとえば、
    -------------------------------------------
    ●遺伝子治療という言葉はよく耳にしますが、実際にどんな方法で治療が行われるのか、もう少し知りたいです。未来の医療というイメージはありますが、今どんな段階にあるのかも気になります。

    ●遺伝子治療の研究を通じて、どんな病気の方を支えていきたいのか、今後の目標についても聞いてみたいです。
    -------------------------------------------

    みなさんの素朴な疑問などを、自由な視点で書いていただければ嬉しいです。

    ▼コメント投稿はこちらから
    https://cs.beach.jp/scu/116l0


    それでは、みなさんからの投稿を楽しみにしています。

    (「つながる遺伝子ラボ」スタッフ あんじゅ)

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    • 54

    遺伝子治療やアンジェスの挑戦、もう少し知りたいなと思ったことは?

    from: 山麓さん

    9分前

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    治療と費用ですね

    from: 千枚さん

    50分前

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    出来ることは何ですか?

  • from: ひまわりママさん

    2025/05/26 12:13:20

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    親子そっくりですねと言われますか?

    知らず知らず子は親から学び親と同じことをします。顔もしかりですが行動もしかりですね。親子そっくりと言われたことありますか?

    知らず知らず子は親から学び親と同じことをします。顔もしかりですが行動もしかりですね。親子そっくりと言われたことありますか?

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    • 24

    from: ぺこぽこさん

    5時間前

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    言われません

    from: ぴよこさん

    2025/11/20 13:35:44

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    言われないです

  • from: さん

    2025/05/16 13:32:00

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    運動してますか?

    皆さんは運動してますか

    皆さんは運動してますか

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    • 23

    from: ぴよこさん

    6時間前

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    ストレッチをしています

    from: 躑躅さん

    2025/11/17 05:45:18

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    はい

  • from: Hikiyoseさん

    2025/08/09 01:29:38

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    アンジェス情報

    本日アンジェスがついに大きく動きました応援されている皆さま本当におめでとうございます☆そろそろアンジェスについて語るスレがあってもいいのではないでしょ

    本日 アンジェスがついに大きく動きました
    応援されている皆さま 本当におめでとうございます☆

    そろそろアンジェスについて語るスレがあってもいいのではないでしょうか?
    アンジェスを追いかけていくことで
    どのように製薬が市場に出回っていくのか その道筋が見えてくるかもしれません

    皆さまのご意見・情報、お待ちしています!

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    • 7

    icon拍手者リスト

    from: Hikiyoseさん

    7時間前

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    2025年11月7日の「連結子会社の米国における研究開発拠点新設のお知らせ」にありますスタンフォード大学とのがんゲノム編集治療の共同研究そして初期段階

    from: Hikiyoseさん

    2025/11/18 13:01:06

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    「もっと早く見つけてあげたい」患者さんに治療薬を届ける中で、新たに生まれた気づきとは

    みなさん、こんにちは。「つながる遺伝子ラボ」スタッフのあんじゅです。アンジェスは、国内で数名しか症例のないような、稀少疾患と向き合う患者さんのもとへ治

    みなさん、こんにちは。
    「つながる遺伝子ラボ」スタッフの あんじゅです。


    アンジェスは、国内で数名しか症例のないような、稀少疾患と向き合う患者さんのもとへ治療薬を届けるために、長年挑戦を続けてきました。
    以前ご紹介した「ナグラザイム(R)」のエピソードでは、患者さんやご家族の声をきっかけに薬の導入が実現したお話をお伝えしましたね。

    その後、アメリカの開発企業を訪ねたときに、アンジェスのメンバーはある事実を知りました。
    それは、「生後24か月(2歳)までに治療を始めると、発症をおさえられる可能性がある」ということ。
    つまり、できるだけ早く病気を見つけることが、その子の人生を大きく変えるかもしれないのです。

    実際に、稀少疾患の「ムコ多糖症VI型」の発症前に治療を受けた妹さんと、少し遅れて治療を始めたお兄さんとで、その後の体の状態がまったく違っていたという事例もあります。
    この経験から、「薬を届けるだけで終わりではない。病気を“もっと早く見つける”ことも大切だ」という新たな想いが生まれました。

    その想いを形にするために設立されたのが、希少遺伝性疾患検査を目的とした衛生検査所「アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー(ACRL)」です。
    前回のテーマでお伝えした、「新生児マススクリーニング」に含まれない疾患(希少遺伝性疾患)の追加検査も受託できるよう取り組んでいます。

    病気を早く見つけ、早く治療へつなげる。
    アンジェスの挑戦は、次のステージへ進もうとしています。

    *-*-*-*-*-*-*-*-*-*-*-*-*
    “薬を届ける”から“早く病気を見つける”へ
    *-*-*-*-*-*-*-*-*-*-*-*-*


    稀少疾患の患者さんに薬を届ける中での、アンジェスの気づきや変化をどう感じますか?
    早期発見・治療でもっと知りたいと思ったことも自由に投稿してください。

    たとえば、
    -------------------------------------------
    ●発症前と後の対応の差で、その後の人生に大きな影響が出るんですね・・・。医療って、時間との戦いなんだなと感じました。

    ●「薬を届ける」だけでなく、「病気を早く見つける仕組みをつくる」という考え方が印象的でした。医療が人を支える形が少しずつ進化している気がします。
    -------------------------------------------

    みなさんが感じたことを、自由な視点で書いていただければ嬉しいです。
    「新生児マススクリーニング」のアンジェスの取り組みや想いは、今後のテーマでもお伝えしていきます。

    ▼コメント投稿はこちらから
    https://cs.beach.jp/scu/516u4


    ‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥
    \「稀少疾患のこと、一歩踏み込んで考えてみよう!キャンペーン」開催中!/
    <応募締切:2025年12月25日(木)13時まで>

    当コミュニティ内のテーマのうち、キャンペーン期間中、2テーマ以上にコメントを投稿してくださった方の中から、100名様へAmazonギフトカード500円分をプレゼントいたします♪
    https://cs.beach.jp/scu/416u3
    ぜひ、楽しみながらご参加くださいね!
    ‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥‥

    それでは、みなさんからの投稿を楽しみにしています。

    (「つながる遺伝子ラボ」スタッフ あんじゅ)

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    • 17

    稀少疾患の患者さんに薬を届ける中での、アンジェスの気づきや変化をどう感じますか?
    早期発見・治療でもっと知りたいと思ったことも自由に投稿してください。

    from: スティグマさん

    10時間前

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    治療費

    from: ふみみんさん

    11時間前

    icon

    遺伝子治療に期待します。それぞれに合う治療法がありそう

  • from: トクちゃんさん

    2025/08/05 14:34:54

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    Amazonギフトカード当選しました。

    ☆...─────────ご当選おめでとうございます!Amazonギフトカード500円分──────────...☆当選しましたありがとうございます。

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    ご当選おめでとうございます!
    Amazonギフトカード 500円分
    ──────────...☆
    当選しました ありがとうございます。

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    • 26

    from: emeさん

    22時間前

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    おめでとうございます

    from: トクちゃんさん

    2025/11/17 06:06:03

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    ありがとうございます。

  • from: レンチンさん

    2025/05/16 08:41:41

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    入院したこと有りますか?

    皆さんは、入院したこと有りますか?

    皆さんは、入院したこと有りますか?

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    • 24

    from: thinさん

    22時間前

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    あります

    from: ぺこぽこさん

    2025/11/20 16:27:10

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    あります

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    \合計100名様にプレゼント♪/稀少疾患のこと、一歩踏み込んで考えてみよう!キャンペーン

    みなさん、こんにちは。「つながる遺伝子ラボ」スタッフのあんじゅです。いつも「つながる遺伝子ラボ」に遊びに来てくださり、コミュニティでたくさんのお話をし

    みなさん、こんにちは。
    「つながる遺伝子ラボ」スタッフの あんじゅです。

    いつも「つながる遺伝子ラボ」に遊びに来てくださり、コミュニティでたくさんのお話をしていただき、ありがとうございます。

    ここは、遺伝子や医療のことを"ちょっと身近に、みんなで話してみよう"という場所。
    今まで、医療や遺伝子治療についていろいろな話をしてきましたね。
    今回、もう一歩稀少疾患について一緒に考えたいと思い、キャンペーンを開催することになりました。
    稀少疾患について考えたり、コミュニティのみなさんの意見に触れるきっかけにしてくださいね。

    *-*-*-*-*-*-*-*-*-*-*-*-*
    \合計100名様にプレゼント♪/
    稀少疾患のこと、一歩踏み込んで考えてみよう!キャンペーン
    <応募締切:2025年12月25日(木)13時まで>
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    【プレゼント】
    当コミュニティ内のテーマのうち、キャンペーン期間中、2テーマ以上にコメントを投稿してくださった方の中から、100名様へAmazonギフトカード500円分をプレゼントいたします。

    【キャンペーン応募方法】
    ★コミュニティ内のテーマにコメントを投稿しよう!★
    キャンペーン期間中に、コミュニティ内のテーマに2回以上コメントの投稿をお願いいたします!
    ※まだコミュニティへ参加されていない方は、ページ上部にある「サークルに参加する」ボタンから参加登録後、ご応募ください。

    現在実施中のテーマ
    ●挑戦の原動力は「患者さんの声」。アンジェスのエピソードで心に残ったことは?
    https://cs.beach.jp/scu/316pb

    ●【素朴な疑問も大歓迎】遺伝子治療やアンジェスの挑戦、もう少し知りたいなと思ったことは?
    https://cs.beach.jp/scu/416pc

    ●生まれてすぐの赤ちゃん、稀少疾患はどこまで見つかるの?
    https://cs.beach.jp/scu/816rg

    ご応募は以上で完了です!


    【当選発表について】
    当選の発表は、賞品の配信をもって代えさせていただきます。

    【注意事項】
    ■ 本キャンペーンはクオン株式会社の主催で行うものです。Apple Inc.およびアップル関連会社とは一切関係ありません。

    ■ Amazonギフトカードのご利用方法
    https://www.amazon.co.jp/giftcard/faq/use
    ■ Amazonギフトカード 細則
    https://amazon.co.jp/giftcard/tc
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    ・Amazon、Amazon.co.jpおよびそれらのロゴはAmazon.com, Inc.またはその関連会社の商標です。

    その他のイベント規約は下記よりご確認ください。
    https://sp.beach.jp/community/rule/index.html

    みなさんのご参加をお待ちしています!

    (「つながる遺伝子ラボ」スタッフ あんじゅ)

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    • 46

    from: thinさん

    22時間前

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    期待してます

    from: まといさん

    2025/11/20 12:42:23

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    依存性のない薬があるといい

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