みなさん、こんにちは。
「つながる遺伝子ラボ」スタッフの あんじゅです。

アンジェスの挑戦に関するテーマに様々なコメントをいただき、ありがとうございました。
挑戦の背景には、患者さんやご家族、そして患者会のみなさんとの温かなつながりがあります。

1990年代後半、日本ではまだ承認されていなかったムコ多糖症VI型の治療薬「ナグラザイム（R）」。
この病気は、体内で必要な酵素が生まれつき欠損または機能が低下することで、骨の変形や関節の硬直、筋肉の膠着（こうちゃく）など、生活に大きな制限をもたらします。
当時、日本では治療薬がなく、患者さんのご家族がアメリカから個人輸入をしていました。
治療費は年間数千万円にも及び、経済的にも精神的にも大きな負担となっていたそうです。

その状況を知ったのが、アンジェスの山田社長でした。
知り合いの小児科の先生から患者さんのご両親を紹介していただき、実際にお父さまに会ったそうです。そして患者会を結成され、課題を解決しようとするご家族の姿に深く心を打たれたそうです。
早速アメリカ企業に連絡を取り、日本における「ナグラザイム」の開発販売権について交渉を始めました。

想いが通じ、2年後に日本での承認が実現。
国内のムコ多糖症VI型患者はわずか9人。そのうち3人が骨髄移植を選択し、残る6人にこの治療薬が届けられました。
その後、患者様からアンジェスに感謝状が贈られたそうです。

「たとえ国内に数人でも患者さんがおられたら手を差し伸べたい」。
この言葉に象徴されるように、アンジェスは患者さんやご家族、そして患者会の声に耳を傾けながら、医療の未来を切り拓く挑戦を続けています。

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患者さんとの出会いのエピソードで、心に残ったことは？
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今回のエピソードを読んで感じたことのほか、心に残ったことを聞かせてください。

たとえば、
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●患者さんの声が新薬開発のきっかけになるということに、感動しました。ニュースで聞くだけでは分からない現場の想いが伝わってきて、医療の世界がより身近に感じられました。

●お子さんを思うご両親の行動力に胸を打たれました。高額な薬を求めて街頭に立たれたというお話を知り、患者さんやご家族の「希望をつなぐ力」を強く感じました。
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みなさんが感じたことを、自由な視点で書いていただければ嬉しいです。アンジェスの担当者に聞いてみたいことも、ぜひコメントしてください。

「ナグラザイム（R）」の経験は、新しい事業につながっていきます。
アンジェスの挑戦は、今後もみなさんにお届けしていきます。

▼コメント投稿はこちらから
https://cs.beach.jp/scu/916hq

それでは、みなさんからの投稿を楽しみにしています。

（「つながる遺伝子ラボ」スタッフ あんじゅ）