２００７年に初めて、パーキンソン病に対して遺伝子治療を
行った自治医科大のチーム（遺伝子治療研究所）が、今年
からふたたび臨床研究をスタートさせました。

当初、共同研究・開発していた会社の買収等の事情により
中断していたが、新たな委託先が見つかり、７年ぶりの
再開が決まりました。

パーキンソン病に対しての遺伝子治療を簡単に説明すると、
ある特定の酵素「ＡＡＤＣ」が作れず・働かないことが
パーキンソン症状の原因となります。

そこでドパミン合成に必要な酵素「ＡＡＤＣ」を作る遺伝子
を、遺伝子の運び屋と言われるベクター（アデノ随伴ウイ
ルス）に入れて、運動機能と関係の深い脳領域の中の
被殻に注入します。そしてウイルスが細胞に感染して
遺伝子を送り込みます。細胞内で遺伝子が働いて目的の
酵素を作り、症状改善につながります。

他の病気を起こさず染色体を傷つけることもないようです。
このウイルスは神経細胞に感染しやすく、１０年以上この
遺伝子の効果が見込めるようです。

もしかして、ｉＰＳ細胞よりも早く研究が進むかも？

「遺伝子治療研究所」
https://www.genetherapy-ri.com/